2017年9月1日、米国食品医薬品局（FDA）は、ファイザーの抗体薬物複合体ゲムツズマブ オゾガマイシン（製品名マイロターグ）を、CD33陽性の急性骨髄性白血病（AML）に対して承認しました。対象は、初発の成人と、再発または難治性の2歳以上の小児・成人です。
投与量を分割する方法で、無イベント生存期間が改善
この薬はAML細胞の多くがもつCD33という目印に結合し、細胞を傷つける薬を届けるタイプの薬です。もともと2000年に米国で承認されましたが、その後の確認試験で効果が示されず、化学療法より致死的な副作用が多かったことから、2010年にファイザーが自主的に市場から撤退していました。その後、独立した研究者たちが異なる投与スケジュールで新たな試験を行いました。初発のAML患者さん271人を対象とした第III相のALFA-0701試験では、投与量を分割する方法で化学療法に加えたところ、無イベント生存期間が化学療法のみの9.5か月に対し17.3か月と改善しました。
患者さん・ご家族にとっての意味
一度は使われなくなった薬が、使い方を工夫することで再び治療の選択肢に戻ってきたという点で、注目すべき承認です。ファイザーによると、小児への適応をもつAML治療薬としても初めてのものとなりました。一方で、重い肝障害についての警告があり、肝臓の血管が詰まる肝中心静脈閉塞症（VOD）が報告されているため、肝機能の注意深い観察が必要です。新しい情報が加わった薬でもあるため、使う場合には利点と危険性について十分な説明を受けることが大切です。
出典：Pfizer「Pfizer Receives FDA Approval for MYLOTARG（gemtuzumab ozogamicin）」
あきらめずに研究を続けた方々のおかげで、薬が新たな形でよみがえりました。医療の進歩は一直線ではないけれど、確かに前に進んでいるのだと感じさせてくれるニュースです。